На ежегодной конференции Американского общества по гематологии компании Novartis и Kite Pharma представили результаты клинических исследований иммунотерапевтических препаратов, созданных на основе технологий по использованию химерных антигенных рецепторов (CAR-T). Обе компании планируют в скором времени вывести на рынок инновационные противоопухолевые средства: Novartis рассчитывает получить одобрение FDA уже в начале 2017 года, Kite Pharma также приступила приступила к оформлению регистрационной заявки.

Согласно результатам клинических исследований, проведенных Kite Pharma, 82% пациентов с поздней стадией острой лимфобластного лейкоза, прошедших терапию экспериментальным KTE-C19, достигли полной ремиссии. Однако критики сомневаются в безопасности данного ЛС, так как один из участников испытаний умер из-за ассоциированного с KTE-C19 синдрома высвобождения цитокинов, а еще один пациент умер в результате генерализованной грибковой инфекции (производитель отрицает возможную связь между микозом и экспериментальным препаратом).

В Kite Pharma заявили, что планируют подать в Администрацию по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) документы на регистрацию KTE-C19 к концу 2017 года. Летом этого года KTE-C19 был включен в программу ускоренной регистрации лекарственных средств Европейского агентства по лекарственным средствам.

Собранные компанией Novartis результаты клинических исследований II фазы также свидетельствуют об эффективности иммунотерапевтических лекарств на основе технологии CAR-T: препарат CTL019 продемонстрировал 82-процентную эффективность (41 из 50 пациентов достиг полной ремиссии) в терапии детей и молодых взрослых, страдающих рецидивирующей диффузной В-клеточным острым лимфобластным лейкозом. При этом у 48% пациентов были отмечены серьезные нежелательные явления 3 и 4 степени, однако ни одного летального исхода зарегистрировано не было.

Согласно планам компании, FDA зарегистрирует CTL019 в начале следующего года. Пакет документов на регистрацию лекарственного средства в ЕС Novartis планирует подать также в начале 2017 года.

Технология CAR-T предполагает модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. После введения измененных клеток обратно в организм больного, генетически измененные иммунные клетки целенаправленно уничтожают раковые клетки.