По данным национального регистра на территории России проживает около 6000 больных ХМЛ (хроническим миелолейкозом). Из них 100 — дети и подростки. Еще сравнительно недавно срок жизни больных составлял три-пять лет.

В настоящее время в арсенале врачей есть инновационные методы терапии, позволяющие значительно улучшить качество жизни пациентов и увеличить ее продолжительность.

Что такое ХМЛ
Это онкогематологическое заболевание (лейкоз), которое характеризуется усиленных и нерегулируемым ростом преимущественно милоидных клеток в костном мозге с их накоплением в крови. Практически у всех пациентов с данным заболевание наблюдается генетическое нарушение (транслокация 9-й и 22-й хромосомы), известное как «филадельфийская хромосома», приводящая к образованию клона злокачественных лейкоцитов.

Когда и кем был открыт ХМЛ?
Данная хромосомная патология впервые была открыта и описана в 1960году ученым из Филадельфии Питером Ноуеллом.

Сколько в мире больных ХМЛ?
В мире ХМЛ составляет приблизительно 20% случаев лейкоза у взрослых. Заболеваемость — 1-2 случая на 100 тысяч человек в год.

Стоимость лечения больных ХМЛ
Бюджет государства, отведенный на лечение ХМЛ в рамках программы «7 нозологий» составляет около 5 миллиардов рублей в год.

Это выделяет ХМЛ из множества других онкогематологических заболеваний. Существующие возможности ведения пациентов с ХМЛ позволяют получать в России результаты, сравнимые с зарубежными, а иногда и превосходящие их.

В рамках федеральной программы «7нозологий» (перечень дорогостоящих лекарств, закупаемых за счет бюджета) пациенты обеспечиваются дорогостоящими ЛС. Тем не менее, по данным российского регистра больных ХМЛ, до 30% пациентов имеют резистентность или непереносимость к данным препаратам. Для таких пациентов используются препараты второй линии, которые не входят в программу «7 нозологий». В настоящее время приобретение препаратов второй линии находится в зоне ответственности региональных властей. Во многих регионах это приводит к тому, что пациентам отказывают в обеспечении ЛС. Поскольку отсутствует централизованная система закупок препаратов второго поколения, стоимость их крайне высока. Внесение препаратов второго поколения в программу «7 нозологий» для пациентов с резистентными формами хронического миелолейкоза сделает терапию индивидуальной и позволит оказывать помощь на уровне, предоставляемом медициной во всем мире. Кроме того, по данным экспертов, консолидированная закупка препаратов второго поколения в рамках программы «7 нозологий» не повлечет за собой дополнительной нагрузки на государственный бюджет.

«Мы надеемся, что в дальнейшем каждый пациент будет обеспечен ЛС и квалифицированным наблюдением на территории всей России. Расширение списка препаратов для терапии ХМЛ и обеспечение их повсеместной доступности видится нам следующей проблемой, которую предстоит решить с помощью государства»,- отметила Лилия Матвеева, директор АНО «Содействие».

По данным шестилетнего наблюдения за больными в поздней хронической фазе, общая выживаемость при терапии составляет 88%. Бессобытийная выживаемость — 83%, полный гематологический ответ — 97%. Большой цитогенетический ответ получен у 89% больных, полный цитогенетический ответ — у 83%. У 93% больных с полным цитогенетическим ответом нет прогрессирования ХМЛ до бластного криза (БК) и фазы акселерации (ФА). К 5-6 году наблюдения: частота событий составляет лишь 0,4%, частота прогрессирования в ФА и БК -0%.

Однако, наряду с получение оптимистичных результатов терапии, возникла необходимость учитывать ряд особенностей развития ХМЛ, появление дополнительных аномалий, наличие первичной или приобретенной резистентности к лечению. Препаратами первого поколения (на терапию первой линии не отвечает примерно 30% пациентов).

Внедрение новых препаратов предъявило и новые требования к организации контроля над течением заболевания. Была показана роль мониторинга заболевания (цитогенетического, молекулярного), который позволяет выявлять ранние признаки резистентности к проводимому лечению и принимать решение о необходимости изменения терапии в зависимости от результатов лечения. В настоящее время все лаборатории, занимающиеся мониторингом эффективности молекулярно направленной терапии ХМЛ, проходят процесс стандартизации с референтными российскими и европейскими лабораториями, что позволяет осуществлять терапию и контролировать ее эффективность на уровне международных стандартов.

Накопленный к данному этапу большой клинико-лабораторный материал привел к созданию российского регистра больных ХМЛ, который содержит исчерпывающую информацию относительно развития и особенностей болезни каждого пациента. Регистр пациентов с ХМЛ позволяет использовать клинические и лабораторные данные для оценки адекватности терапии, своевременности перехода на более эффективную терапию (в случае резистентности к предыдущему лечению), расчета потребности в ЛС индивидуально для каждого больного и для регионов страны в целом.

Таким образом разработана целая инфраструктура, способствующая качественной современной диагностике и терапии больных МЛ, проживающих на территории всей России.

Расходы на лечение ХМЛ включают в себя затраты на диагностику, мониторинг заболевания, госпитализацию пациентов, медикаментозную терапию, трансплантацию костного мозга. Бюджет — 5 млрд рублей в год.

В настоящее время предметом обсуждения является обеспечение доступности препаратов второго поколения ИТК для пациентов с ХМЛ — как для вновь диагностированных, так и для больных с неэффективностью терапии ИТК первого поколения. Врачи должны получить возможность принимать решения относительно того, какое лечение выбрать для своих пациентов, учитывая их индивидуальный риск развития резистентности. В связи с этим врачи и пациенты с нетерпением ожидают решения вопроса о включении препаратов 2-го поколения ИТК в федеральную программу льготного обеспечения.

Кроме того, препараты второго поколения дают надежду на возможность излечения больных ХМЛ. В связи с этим разработана и внедряется программа «Путь к излечению». Это беспрецедентная долгосрочная программа, предполагающая партнерство с сообществом ХМЛ во имя будущего, в котором как можно больше больных не будут нуждаться в терапии.

«Путь к излечению» в ближайшем будущем приведет к экономии бюджета в рамках федеральной программы обеспечения дорогостоящими препаратами.

Трансплантация — это тупик, а дженерики — зло
По мнению д. м. н., профессора, зам директора ФНКЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии МЗ РФ Алексея Масчана препараты 2-й линии больше необходимы «старым» пациентам, т. к. препараты 1-й линии на них не действуют. Они получили их «поздно», после того, как заболели. «Препараты 2-й линии более эффективны, не требуют большого контроля — «технология» упростилась и затраты, соответственно уменьшились. Я сам занимаюсь трансплантацией костного мозга. Но теперь мы врачи понимаем — это тупик. Трансплантация будет уходить, а ей на смену придет лечение ЛС. Ведь мы, врачи знаем, что при трансплантации тоже бывают рецидивы (1,5%), мы не можем отследить, все ли больные клетки мы убрали, а при лечении препаратами нового поколения контроль стал проще и легче для пациента.

Что касается копий и дженериков, то мы, врачи выступаем категорически против замены оригинальных препаратов копиями. По одной простой причине — их никто никогда не проверял. Что там в них? Никому неведомо. И все эти разговоры о поддержке отечественного производителя на самом деле — завуалированная форма лоббирования отечественных фармбаронов.

Единственное преимущество копий — это их простота изготовления в наших условиях. Как правило, дженерики всего на 10% дешевле оригиналов, а на производство тратится всего 10% от того, что потратили разработчики (90% средств идет на разработку и клинические исследования). Так что наши лоббисты получат 1000%-ный доход от копий. А мы — препараты с сомнительным содержанием».